美国国立卫生研究院资助的研究联盟的目标额颞叶变性

通过 尼古拉斯·魏勒 和苏珊理发林德奎斯特

美国国立卫生研究院 授予了五年,多的调查研究经费预计总额超过6300万$梅奥诊所和太阳2首页,以提前治疗方法 额颞叶变性 (FTLD)。

FTLD是一组主要影响有性格,行为,记忆和语言有关的大脑区域神经退行性疾病的首要项。这些疾病估计占在美国的痴呆病例的10%至20%的不像 阿尔茨海默氏病,这通常影响65岁以上人口,往往进展缓慢,经常FTLD影响人们在40岁,50岁和60岁谁仍在工作,提高家庭。它往往导致快速认知和体力下降,甚至死亡,在不到10年。没有有效的治疗方法。

新批合并两个正在进行的研究 - 推进在额颞叶变性的研究和治疗 (artfl)和 家族性额颞叶痴呆的受试者的纵向评价 (lefftds) - 形成一个综合的北美研究联盟。新artfl-lefftds纵向额颞叶变性(allftd)计划的目标是推进前沿知识必不可少的未来治疗试验的患者。

“额颞叶变性是毁灭性的病人和他们的亲人,说:”布拉德利boeve,MD,一梅奥诊所神经学家和财团的联合首席研究员。 “通过在allftd程序一起工作,参与这个新联盟的研究人员将能够共享数据和促进发展改善疾病的疗法更快地帮助患者当前和那些谁是在未来的发展FTLD的风险。”

所述FTLD伞下分组相关病症,包括额颞痴呆,原发性进行性失语,进行性核上麻痹,皮质综合征和相关的变体,所有涉及脑的额叶和颞叶变性和收缩。然而,患者有高度多样化的临床症状。一些人成为社会上不恰当的,冲动或情感淡漠,有的则失去了使用的语言,被称为失语的能力。其它亚型通过与运动的问题,其特征在于。作为这种多样性的结果,患者经常最初被误诊精神病或行为问题;运动障碍,如帕金森氏病;或阿尔茨海默氏病。 

识别不同形式FTLD的早期生物签名是关键开始旨在预防或延缓所述疾病测试的疗法。

霍华德·罗森,医学博士

脑变性的FTLD的原因不明,超过一半的患者有老年痴呆症的家族史。然而,一些亚型已被链接到特定的家族基因突变。该allftd程序使研究人员能够直接比较疾病和礼物的家族性和散发的形式建立跨疾病亚型的潜在疗法的科学基础的机会。

“我们希望这将让我们了解疾病的全过程 - 从基因突变改变大脑生物学,从最早的较为成熟的疾病症状,补充说:” 霍华德·罗森,MD,联合首席研究员和神经科医生在 UCSF存储器和老化中心威尔建立对神经科学。 “识别不同形式FTLD的早期生物签名是关键开始旨在预防或延缓所述疾病测试的疗法”。

FTLD股与阿尔茨海默氏症一些共同的特征,包括由tau蛋白及其他功能失调蛋白的毒性积聚神经元的损失,但潜在的生物学和FTLD的遗传学在许多方面更简单,更好的理解。因此研究人员希望,强大的新疗法可能会在不久的将来被开发。 

“这是FTLD研究一个激动人心的时刻,因为我们正准备测试各种具有减缓或阻止疾病进展的潜在新疗法的,”说 亚当拳击手博士,联合首席研究员和神经科医生在UCSF存储器和老化中心和神经科学研究所韦尔。 “因为很强的遗传联系,并在FTLD明确定义的病理,我们可以更精确地了解如何定位新疗法的具体患者比阿耳茨海默氏病,希望能允许我们能够找到有效的治疗FTLD更为迅速和有效,而在同一一次拍的发现,可能会导致两种形式的痴呆的治疗“。拳击是记忆所赋予的教授和太阳2首页的老化。 

参与该财团的北美临床中心是:

  • 凯斯西储大学,克利夫兰
  • 克利夫兰诊所的娄的Ruvo中心大脑健康,拉斯维加斯
  • 哥伦比亚大学在纽约市
  • 休斯顿卫理公会医院,楠梓国家阿尔茨海默氏症中心
  • 约翰·霍普金斯大学,巴尔的摩
  • 马萨诸塞州总hospital波士顿
  • 梅奥诊所,佛罗里达州杰克逊维尔和罗切斯特
  • 芝加哥西北大学
  • 加州大学洛杉矶分校,洛杉矶
  • 阿拉巴马大学伯明翰大学 
  • 温哥华不列颠哥伦比亚大学
  • 美国加州大学圣地亚哥分校
  • 美国太阳2首页
  • 北卡罗来纳大学教堂山分校 
  • 宾夕法尼亚州,费城大学
  • 多伦多大学
  • 华盛顿大学,西雅图
  • 圣路易斯华盛顿大学。路易

临床和神经心理学的措施将提交给国家阿尔茨海默氏症协调中心。生物样本样本将被存储在针对阿尔茨海默氏病和在印第安纳波利斯的印第安纳大学相关痴呆全国集中式存储库。脑成像数据将被存储在神经成像在加州南部的洛杉矶大学的实验室。 

导致这一联盟的主要支持者和资助者在资助是额颞叶退化,蓝田项目,CBD的解决方案,curepsp INC协会,FTD障碍注册表有限责任公司,国家神经疾病和中风,国家老龄问题研究所,雨水慈善基金会和研究所牛头财团。

这项工作是根据美国国立卫生研究院资助奖u19ag063911支持。 

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