Stem Cell Studies Offer Hope for Childhood Neurological Condition

As Both Therapy and Tool for Drug Discovery, 干细胞 Present Parallel Opportunities for Treatment

通过 尼古拉斯·魏勒

502 Bad Gateway

常诊断在出生时用的弱点和呼吸困难的症状,在PMD的进行性神经问题在形成髓鞘的,绝缘覆盖神经纤维的脂肪酸层,使快速,长距离通信和组成由中断引起的脑的白物。但为什么在髓鞘形成PMD失败,治疗以帮助恢复大脑中的这一重要物质至今仍遥不可及它一直不清楚。 

PMD brain scan
Comparison of normal (left) and PMD brains (right) at age 2. 

在过去的十年,从太阳2首页,斯坦福大学和剑桥大学的科学家已导致互补努力,利用干细胞来开发新型疗法,以逆转或预防髓鞘的PMD患者的损失。两项新研究,一个出版2019年10月3日,在 细胞干细胞, and the other published August 1, 2019 in Stem Cell Reports


nginx
 

502 Bad Gateway

大卫rowitch

干细胞 Reveal Potential Disease Mechanism, Novel Treatment 

大卫rowitch, MD, PhD, senior author of both studies that show progress in using stem cells to develop new therapies for Pelizaeus-Merzbacher disease.

在里面 细胞干细胞 研究rowitch和马里乌斯·韦尼格,医学博士,医学斯坦福大学医学院,着手更好地了解PMD的生物学原因,并寻找可能逆转髓鞘的潜在损失药物。通过博士后浩子nobuta的带领下,博士,太阳2首页,他们收集了皮肤细胞从男孩PMD - 其中一些人还参加了在报审移植 Stem Cell Reports (see below) — and used induced pluripotent stem cell (iPSC) technology to turn these skin cells into brain cells that could be studied in laboratory dishes. 

他们发现,髓磷脂的细胞被称为从PMD患者的iPS细胞衍生的少突胶质细胞死亡铁毒性的结果,指出了髓鞘形成的与PMD儿童大脑发育过程中失败的可能的解释。其他调查结果中,他们发现,这些PMD少突胶质细胞可以通过消除使用FDA批准的铁螯合剂多余的铁可以保护称为去铁酮。研究者发现去铁酮保护少突胶质细胞的PMD和无论在实验室培养皿中生长的细胞,以及在PMD的小鼠模型升压髓磷脂形成。

“这项工作表明干细胞技术的价值,使我们能够阐明疾病和在实验室中的潜在疗法的机制,” wernig,谁是相应的合着者与研究rowitch说,“使用来自患者的iPS细胞,我们可以种植患者自身的脑细胞在实验室,以更好地了解自己的疾病的生物学和直接测试潜在疗法“。

Based on these promising results, the re搜索ers are planning clinical trials to test whether deferiprone could effectively slow or halt the progression of human PMD.

Long-term Safety of Stem Cell Transplant in PMD Patients

纳林古普塔博士。在2010年Gupta和rowitch推出首次在人的努力,以测试是否手术植入神经干细胞向PMD患者大脑的白质可帮助恢复他们失踪的髓鞘。后续的试验报告最小的不利影响。 

在 2010, Rowitch and 纳林古普塔, MD, PhD, from the Departments of 儿科 Neurological Surgery 太阳2首页,推出了石破天惊,首次在人的努力,以测试是否手术植入的干INC细胞产生的神经干细胞,这也为试验提供资金支持,为PMD患者大脑的白质可帮助恢复其丢失的髓鞘。 

五岁以下四个男孩PMD是一种严重的进行,他们最初的1期试验的目的是测试这个过程的长期安全性,并利用脑成像,以评估移植是否导致髓鞘形成的任何变化。 The investigators reported