移植的神经干细胞产生髓磷脂,UCSF研究显示

第一阶段调查在一年时表明植入和安全标志

通过 珍妮弗·奥布莱恩

大卫rowitch,博士,教授,新生儿科主任,在神经重症监护苗圃。

I期临床试验,从太阳2首页(UCSF)大学的研究人员牵头,由干细胞有限公司主办,发现神经干细胞植活到患者的大脑,似乎已经产生髓鞘。

这项研究成果发表在周三的问题 科学转化医学,也证明了神经干细胞在病人的大脑的一年内移植安全。

调查,旨在测试安全性和初步疗效,是令人鼓舞的结果,称主要研究者 大卫小时。 rowitch博士,太阳2首页儿科和神经外科教授,新生儿科主任在UCSF贝尼奥夫儿童医院和霍华德·休斯医学研究所的研究员。 

纳林古普塔博士
纳林古普塔博士

“第一次,我们有证据表明,移植的神经干细胞能够在患者中产生新的髓磷脂与髓鞘形成严重的疾病,”说 纳林古普塔博士,太阳2首页贝尼奥夫儿童医院神经外科,儿科和小儿神经外科主任副教授,和PMD临床试验的主要研究者。 

“我们也看到了在神经功能温和上涨,虽然这些不一定能归因于干预,因为这是一个少数患者不受控制的试验,研究结果表示强烈支持这一做法的进一步测试的重要的第一步作为一种手段来治疗的基本病理在这些患者的大脑“。

研究中,第一神经干细胞临床试验在美国进行了有史以来的一个,是象征性的在干细胞领域太阳2首页的先锋作用。在1981年,盖尔·马丁博士,解剖学教授,共同发现的胚胎干细胞在小鼠体内。 2001年,罗杰·彼得森博士,产科,妇科和生殖科学名誉教授,衍生出的第一个人类胚胎干细胞系。周一,山中伸弥博士,太阳2首页,附属格莱斯顿研究所和京都大学,获生理学或医学诺贝尔奖,因为他发现成熟细胞可以被重新编程的行为类似于胚胎干细胞。 

里程碑式的研究在干细胞领域

在庭审中,人类神经干通过干细胞发育细胞,INC。,纽瓦克,美国加州,直接注射入四个年幼的孩子大脑中被称为佩 - 梅病的一个条件的早发性,致死性的形式(PMD )。 

This image illustrates direct injection of human neural stem cells into the brai
这个图说明直接注射人类神经干细胞向大脑的白质,它是由神经轴突束。有缺乏髓鞘,绝缘涂层,在严重的儿科条件佩 - 梅病(PMD)。随着时间的推移,一些干细胞变得髓鞘少突胶质细胞在从内田等报纸的报道。和Gupta等人。由Kenneth图像普罗布斯特。

在PMD,一个继承遗传缺陷防止脑细胞称为作出髓鞘,即绝缘用作用于整个大脑神经冲动的导管白质脂肪材料少突胶质细胞。无髓鞘护套,白质束短路等裸电线和无法正确地传播神经信号,导致神经功能障碍和神经变性。患者早期发病的PMD不能走路或说话,往往有呼吸困难并进行性神经退化年龄10和15。病通常发生在男性之间发生的导致死亡。

多发性硬化和脑性麻痹的某些形式也涉及到少突胶质细胞和随后脱髓鞘损伤。

之前和之后的儿童移植程序,PMD,这是2010 - 2011年间进行的,患者接受标准神经系统检查和发育的评估,并且接受了磁共振成像(MRI)。 “MRI是最严格的非侵入性的方法,我们有评估髓鞘的形成,说:” rowitch。

研究人员发现的证据表明,干细胞已成功地嫁接,从周围组织接收的血液和营养,并融入大脑,这个过程rowitch比作“植物生根发芽。”

这一发现特别显著,他说,这是因为细胞不是患者自身的干细胞。 “这本来是一样容易想到的是,病人会拒绝他们,”他说。

研究者还发现,间接证据是,干细胞已成为少突胶质细胞并产生髓磷脂。 “没有明确要测试这种非侵入性的方式,”警告rowitch,“但我们的MRI检查结果表明,在已经被移植的区域髓鞘形成。”

一旦移植和植入的神经干细胞具有分化成许多不同的脑细胞类型,这取决于它们被插入到其中的脑的区域中的电势。选择的I期临床试验的地点是从动物研究已知的最有可能导致少突胶质细胞的形成。

In an animal study by another team of investigators, at Oregon Health & Science University's Papé Family Pediatric 研究 Institute, published in the same issue of 科学转化医学干细胞INC是神经干细胞注入小鼠模型,并成为少突胶质细胞和髓鞘形成。 “动物研究与临床试验,并进一步支持在人类患者供体来源的髓鞘形成的可能性MRI检查结果一致,”说rowitch。

“这是该领域的里程碑式的研究,”说 阿诺河kriegstein博士,在礼的导演和再生医学的edythe广泛中心和干太阳2首页细胞研究。 “没有在人类患者这样的研究,我们也不会真正懂得移植细胞的行为 - 无论他们分散或迁移,无论嫁接或退化模具,无论是免疫抑制治疗方案真的有效与否。它仅仅是通过这些调查,我们将能够向细化这种病及相关疾病细胞疗法的必要程序和技术,不断进步“。

在礼和再生医学的edythe广泛的中心,是世界上最大的干细胞项目之一,重点是了解干细胞功能的方式,与发展中国家治疗的目标,以治疗多种疾病,包括心血管疾病,糖尿病和神经疾病。

临床团队的合作研究者是 乔纳森strober医学博士,太阳2首页儿童医院儿童神经和肌肉萎缩症诊所的主任临床服务总监,以及纳林古普塔博士,小儿神经外科主任在UCSF贝尼奥夫儿童医院。

这项研究的其他合着者罗兰克亨利博士 唱谟康医学博士, 丹尼尔LIM博士,莫妮卡Bucci的,MD, 爱德华caverzasi,MD,劳拉加埃塔诺博士玛丽亚路易莎Mandelli的博士塔玛拉瑞恩,RN,雷切尔梨酒,RN, 乔迪·法雷尔,注册护士,护理,丽塔学家杰里米,博士,玛丽ulman,RN和。詹姆斯barkovitch,医学博士,太阳2首页的,和斯蒂芬湖HUHN,MD,干细胞的,INC。

这项研究是赞助和支持干细胞,INC。

太阳2首页的工作人员塔马拉瑞安,雷切尔·佩里,玛丽ulman和DRS。 barkovitch,亨利,杰里米和炕从赞助者接收到的部分薪水支持。

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